Vertex erhält positive Zulassungsempfehlungen

16.10.2015 - 07:52

Vertex erhält positive Zulassungsempfehlungen vom CHMP für Orkambi™ (Lumacaftor/Ivacaftor) und Kalydeco® (Ivacaftor) in der Europäischen Union.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) hat am 24. September 2015 die Marktzulassung für Orkambi™ für Personen mit Cystischer Fibrose über 12 Jahren mit zwei Kopien der F508del-Mutation empfohlen.

Des Weiteren spricht sich das CHMP positiv für die Zulassung von Kalydeco® für Kinder mit Cystischer Fibrose von 2 bis 5 Jahren mit 9 Gating-Mutationen und für Personen mit Cystischer Fibrose im Alter von 18 Jahren und älter mit R117H Mutation aus.

Orkambi™ ist ein Kombinationspräparat, bestehend aus den Wirkstoffen Ivacaftor und Lumacaftor für Patienten mit homozygoter F508del-Mutation.

Bei der Cystischen Fibrose ist durch Mutationen das Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance (CFTR)-Protein in deren Funktion eingeschränkt. Patienten mit F508del-Mutation sind zwar in Besitz von funktionsfähigen CFTR-Kanalproteinen, diese sind allerdings in zu geringem Ausmaß vorhanden. Lumacaftor erhöht die Dichte von CFTR-Proteinen an der Zellmembran, während Ivacaftor zu einer Verbesserung der Funktion des CFTR-Proteins, resultierend in einem gesteigerten Chloridionen-Transport, beiträgt.

Das Medikament soll eine verbesserte Lungenfunktion, einer Erhöhung des Körpergewichtes sowie eine Reduktion der pulmonalen Exazerbationsrate bei Patienten mit F508del-Mutation bewirken. Häufigste Nebenwirkungen, welche in einer klinischen Studie eintraten, waren Kurzatmigkeit, Durchfall und Übelkeit.

In Europa sind etwa 12.000 Menschen im Alter von 12 Jahren und älter mit zwei Kopien der F508del Mutation bekannt – etwa 49 % aller österreichischen CF-Patienten haben diese Form.

In Verkehr gebracht wird Orkambi® vom Hersteller Vertex, der bereits das Ivacaftor-Monopräparat Kalydeco® am Markt hat. Dieses ist seit 2012 in Europa für Patienten mit G551D-Mutation verfügbar.

Orkambi™ ist in den USA bereits seit 5. Juli 2015 zugelassen.

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